Pe 18 iulie 2022, Agenția Americană pentru Alimente și Medicamente, FDA, a aprobat Opzelura (ruxolitinib 1.5%), primul medicament pentru tratamentul vitiligo non-segmental. Vitiligo non-segmental este tipul cel mai răspândit de vitiligo, caracterizat prin apariția de pete simetrice. Opzelura fusese anterior aprobat in septembrie 2021 și era disponibil în farmacii dar pentru o boală numită dermatită atopică sau eczemă.

Medicamentul a trecut prin toate fazele studiilor clinice unde au fost înrolați chiar și pacienți cu vârsta de 12 ani prin urmare medicamentul este aprobat pentru adulți și copii peste 12 ani.

Datele obținute din testele clinice au arătat eficiența soluției, singurele efecte adverse notate au fost erupțiile acneice la 10-15% din utilizatori. Este de reținut că cei mai mulți pacienți au acceptat acest efect advers mai ales că petele de vitiligo se pigmentau iar erupția acneică a dispărut la oprirea tratamentului.

Cutia de Opzelura are și o avertizare pe etichetă cu privire la riscul de infecții, afecțiuni cardiace, cheaguri de sânge, cancer și moarte. Aceste efecte adverse nu au fost observate în timpul testelor clinice dar au fost raportate în număr redus la cei care au luat versiunea orală a medicamentului care a dus la concentrații foarte mari ale compusului activ în sânge. Aceste concentrații nu au fost observate în cazul studiilor clinice în care a fost folosită soluția topică. Aceste avertismente relevă o atitudine prudentă din partea FDA pentru ca utilizatorii să fie la curent cu toate riscurile.

Studiile clinice au arătat că urmând un tratament pe o durată de șase luni, o treime din pacienți au observat o îmbunătățire cu 75% a zonelor cu vitiligo pe față iar pentru o șesime dintre participanți îmbunătățirea a fost de 90%.

Cum funcționează Opzelura ?

Medicamentul acționează prin diminuarea răspunsului imunitar sporit caracteristic pacienților cu vitiligo. Aceasta permite regenerarea graduală a celulelor pigmentare sănătose și reîntoarcerea pigmentului în zonele afectate. Opzelura nu este un steroid topic ci acționează prin blocarea a două enzime JAK1 și JAK2 care sunt implicate în mecanismul de inflamare a pielii, în mâncărime și în funcția de barieră a pielii.

Cum arată Opzelura ?

Opzelura se prezintă sub forma unei loțini topice care se aplică de două ori pe zi pe pielea afectată de vitiligo. Se poate trata o suprafață de maximum 10% din suprafața pielii pe o durată de opt săptămâni,

Când va fi disponibil Opzelura in România ?

În cazul României trebuie să luăm notă de deciziile Agenției Europene a Medicamentului, organismul care autorizează și monitorizează medicamentele comercializate in UE. Companiile care doresc să introducă pe piață medicamente solicită autorizația o singură dată și pot apoi să comercializeze medicamentul peste tot în UE.

Se constată o poziție rezervată a agenției de reglementare cu privire la posibilele efecte secundare ale inhibitorilor kinazelor Janus (JAK). Într-o decizie din octombrie 2022 comitetul recomandă folosirea lor doar atunci când toate celelale variante terapeutice au fost epuizate. Această decizie se referă însă la inhibitorii JAK cu utilizare orală pe când Opzelura e o loțiune topică.

În informațiile publicate de compania Incyte, cei care fabrică medicamentul, se menționează în octombrie 2022 că Opzelura era la acel moment în analiza Agenției Europene a Medicamentului.

Cât costă Opzelura ?

Conform prețurilor publicate online de farmaciile din Statele Unite, un tub de 60g de Opzelura are un preț de 2178 $ adică 9929 lei. Este neclar care va fi strategia de prețuri a companiei Janus în Europa. Datorită prețului prohibitiv este posibil ca medicamentul să fie inclus într-o listă de medicamente compensate în Romania.

Discută despre Opzelura cu alți pacienți cu vitiligo pe forumul vitiligo.ro:  https://forum.vitiligo.ro/t/opzelura-ruxolitinib-primul-medicament-aprobat-oficial-pentru-vitiligo/1630/

Surse:
https://www.umassmed.edu/vitiligo/blog/blog-posts1/2022/07/opzelura-the-first-fda-approved-drug/
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9486756/
Sursă foto: National Eczema Association https://nationaleczema.org/

• Tags:
• Tratament
• Jak-Inhibitor
• Repigmentare